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VIENDO 11/3/19
NuevosFármacos

#NuevosFármacos

Luego de varios pedidos, la ANMAT da luz verde al medicamento para tratar la atrofia muscular espinal

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NuevosFármacos

BUENOS AIRES, marzo 11: La agencia reguladora autorizó el registro de Spinraza, el fármaco de última generación con buenos resultados para tratar esta grave enfermedad pediátrica. Las familias de pacientes con el mal venían reclamando este paso, que genera esperanza en 400 pacientes que hay en el país.

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En los últimos meses, varias familias hicieron público su pedido para que las autoridades sanitarias autoricen el ingreso al país de Spinraza, el medicamento de última generación para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una grave enfermedad pediátrica. Desde el 2016 la FDA de los Estados Unidos autorizó su uso, y varios ensayos clínicos avalaron la eficacia del tratamiento, que por su alto costo es considerado “el medicamento más caro del mundo”. En la Argentina, algunas familias lograron mediante amparos judiciales que se cubra el fármaco, que ahora fue aprobado definitivamente para su uso en el país. Así lo determinó la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), que durante el fin de semana dio luz verde a su registro en el país. Se estima que hay unos 400 niños con este mal, que se verán beneficiados por esta medida.

La droga nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial Spinraza, es utilizada en varias partes del mundo para tratar la AME. En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves, los que tienen AME tipo 1, y también mostró efectividad en la AME tipo 2. Fue aprobada por la FDA estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen reclamando que se autorice también en la Argentina. Pero el gran problema es el costo: el primer año de tratamiento puede valer 750 mil dólares y 300 mil el siguiente, y lo mismo los siguientes en caso de que el paciente los necesitara.

El titular de la ANMAT, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Este texto no dice nada sobre la cobertura del valor del tratamiento. Sin embargo, la función del organismo es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad, y autorizar el registro para su comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el laboratorio debe presentar cierta documentación, en un proceso que se llama “primer lote”. Las cuestiones relativas a la cobertura, tanto en éste como en cualquier otro fármaco, aclararon, dependen del ex Ministerio de Salud.

El año pasado, según una nota de la agencia CyTA, el secretario de Salud de la Nación, Adolfo Rubinstein, indicó que la situación representa un dilema ético. Recalcó que es preciso contemplar la problemática de niños enfermos y a su vez “definir cuáles son las condiciones en las cuales el tratamiento ha demostrado ser efectivo” para asegurar que se destinen fondos a terapias eficaces. Desde el punto de vista estrictamente médico, los resultados son alentadores. En febrero de 2018, el equipo liderado por el médico Eugenio Mercuri de la Universidad Católica de Roma publicó un trabajo en “The New England Journal of Medicine” que revela que existe una mejora significativa en la función motora de chicos con AME de inicio tardío tratados con el fármaco. El estudio fue patrocinado por las compañías Biogen e Ionis Pharmaceuticals, responsables de la molécula.

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular. La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones. Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación. En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.