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VIENDO 15/6/15
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Un fármaco para la artritis reumatoide puede funcionar como tratamiento de una enfermedad grave del riñón

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Un fármaco aprobado para el tratamiento de la artritis reumatoide también puede convertirse en la primera terapia dirigida para una de las formas más comunes de enfermedad renal, una condición que casi inevitablemente conduce a la insuficiencia renal, según los resultados de una investigación, que se publica en la edición digital de "New England Journal of Medicine" coincidiendo con su presentación en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Nefrología.

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Un equipo liderado por investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH, en sus siglas en inglés) informa de que el tratamiento con abatacept detuvo el curso de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFyS) en cinco pacientes, previno la pérdida de riñones en cuatro trasplantados y logró la remisión de la enfermedad en el quinto.

"Identificamos abatacept como el primer tratamiento personalizado y específico para la enfermedad renal y, concretamente, para la GEFyS, una enfermedad devastadora y en gran medida intratable", explica Peter Mundel, de la División de Nefrología en el Departamento de Medicina del MGH y autor principal del estudio. "También hemos identificado un marcador biológico que nos ayuda a discernir quienes son más propensos a beneficiarse de la terapia con abatacept", agrega.

GEFyS se caracteriza por la formación de tejido cicatrizal en los glomérulos, unidades de filtración esenciales de los riñones, alterando la función de los podocitos, las células dentro de los glomérulos que son cruciales para la función renal. Algunas formas de GEFyS se heredan y otras no tienen una causa conocida, pero la gran mayoría de los casos se producen en individuos con hipertensión, obesidad o diabetes. Aunque que el tratamiento con esteroides y algunos medicamentos inmunosupresores ayuda a algunos pacientes, sus efectos secundarios muy problemático usarlos a largo plazo.

Investigaciones previas realizadas por el equipo de Mundel revelaron que la expresión de los podocitos de una molécula inmune llamada B7-1 provoca colapso de la función de filtración del riñón, dando lugar a pérdida de proteínas en la orina (proteinuria) e insuficiencia renal final.

Actualmente aprobado para el tratamiento de la artritis reumatoide y en estudio para otras condiciones, abatacept inhibe la actividad de B7-1 , una molécula que no se expresa en los podocitos sanos. Tras las pruebas in vitro que mostraron que abatacept bloquea el efecto patogénico primario de expresión de B7-1 en los podocitos, el equipo probó el tratamiento en cinco pacientes GEFyS (cuatro con enfermedad recurrente que afecta a un riñón trasplantado y uno con enfermedad resistente al tratamiento que estaba en alto riesgo de insuficiencia renal).

En los cinco pacientes, el tratamiento con abatacept consiguió la remisión de la GEFyS. Dos de los que tenían enfermedad recurrente se han mantenido en remisión con una sola dosis de abatacept durante tres y cuatro años. Los otros dos requirieron una segunda dosis cuando GEFyS reapareció un par de semanas más tarde y han estado en remisión durante 10 y 12 meses respectivamente.

La paciente con enfermedad de alto riesgo, resistente al tratamiento, que está siendo tratada en el MGH, entró en remisión por primera vez durante más de un año, sigue en remisión un año más tarde y ha reanudado una vida normal. Aunque sigue recibiendo dosis mensuales de abatacept, ya no necesita las altas dosis de esteroides y fármacos inmunosupresores de las que había sido dependiente.

NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE