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VIENDO 3/11/16
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Fármaco experimental logra reducir la acumulación de beta-amiloide en pacientes con Alzehimer

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MADRID, noviembre 3: Los buenos resultados y el perfil de seguridad de un inhibidor oral de la enzima BACE1 permiten iniciar los ensayos clínicos en fase III.

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El bloqueo de BACE1, que juega un papel clave en la producción de beta-amiloide, se ha convertido en una estrategia terapéutica muy prometedora para eliminar la formación de placas de amiloide en el cerebro. Otros inhibidores de esta enzima no han conseguido llegar a fase III por su elevada toxicidad, que puede provocar daño hepático e, incluso, una mayor neurodegeneración.

Por el contrario, verubecestat, desarrollado por Mathew Kennedy y sus colaboradores, de la compañía farmacéutica Merck, muestra un buen perfil de seguridad. En los experimentos con animales, la administración de una única dosis del fármaco redujo los niveles de beta-amiloide en la sangre y el líquido cefalorraquídeo de ratas y monos. Los animales tampoco mostraron signos de toxicidad cuando se prolongó el tratamiento.

En el ensayo en fase I, en el que participaron 32 personas sanas y pacientes con Alzheimer de leve a moderado, tanto una única dosis como la administración múltiple de verubecestat disminuyo los niveles de beta-amiloide sin efectos secundarios graves. Estos buenos resultados han permitido el inicio -a principios de 2016- de los ensayos en fase III.

Los resultados de los estudios fueron publicados en el último número de la revista Science Translational Medicine.